Name: Cậu bé mắc bệnh hiếm khiến bác sĩ kinh ngạc sau liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới | BBC News (Boy with rare condition amazes doctors after world-first gene therapy | BBC News)
Uploaded: 2025-11-24T16:58:35.000Z
Duration: 7 min 28 s
Description: Thousands of YouTube videos with English-Chinese subtitles! Now you can learn to understand native speakers, expand your vocabulary, and improve your pronunciation...

A three year old boy from California with a rare debilitating condition has become the first person in the world to be treated with a gene therapy developed in Manchester.

Một cậu bé ba tuổi đến từ California mắc một căn bệnh hiếm gặp đã trở thành người đầu tiên trên thế giới được điều trị bằng liệu pháp gen được phát triển ở Manchester.

Ollie Chu has Hunter syndrome, which causes progressive damage throughout the body.

Ollie Chu mắc hội chứng Hunter, gây tổn thương tiến triển khắp cơ thể.

Our medical editor, Fergus Walsh has his story.

Biên tập viên y tế của chúng tôi, Fergus Walsh, có câu chuyện của cậu bé.

Đây là một câu chuyện đầy hy vọng.

The future for Ollie seems very bright and hopefully this means more kids will get the treatment and, you know, the future will be bright for them.

Tương lai của Ollie có vẻ rất tươi sáng và hy vọng điều này có nghĩa là nhiều trẻ em hơn sẽ được điều trị và, bạn biết đấy, tương lai của chúng sẽ tươi sáng.

How science is taking on a brutal inherited disease.

Khoa học đang đối phó với một căn bệnh di truyền tàn khốc như thế nào.

We're so happy, so pleased with his progress.

Chúng tôi rất vui, rất hài lòng với sự tiến bộ của cậu bé.

His results are amazing and what the new treatment means to those affected.

Kết quả của cậu bé thật tuyệt vời và phương pháp điều trị mới này có ý nghĩa như thế nào đối với những người mắc bệnh.

It's really amazing how they this treatment had achieved and you know, how he is so different now than before.

Thật tuyệt vời khi phương pháp điều trị này đã đạt được và bạn biết đấy, cậu bé giờ đã khác xưa rất nhiều.

Oliver, kiểm tra nhiệt độ của con nào.

Oliver has Hunter syndrome, also called MPS2.

Oliver mắc hội chứng Hunter, còn gọi là MPS2.

A faulty gene means he can't produce a crucial enzyme.

Một gen lỗi khiến con không thể sản xuất một enzyme quan trọng.

This means chemicals build up in cells, causing progressive damage throughout the body.

Điều này có nghĩa là các hóa chất tích tụ trong tế bào, gây tổn thương tiến triển khắp cơ thể.

Usually only boys are affected by this rare inherited condition.

Thông thường chỉ có bé trai mắc phải tình trạng di truyền hiếm gặp này.

Boys, when they're born, usually look really well and healthy.

Các bé trai khi sinh ra thường trông rất khỏe mạnh.

But gradually, over time, those chemicals build up and they gradually cause each part of our body, our bones, joints, brain, our airways to become more and more diseased.

Nhưng dần dần, theo thời gian, những hóa chất đó tích tụ lại và dần dần gây bệnh cho từng bộ phận cơ thể, xương, khớp, não, đường thở của chúng ta ngày càng nặng hơn.

Usually wheelchairs are required by the end of the first decade and the average survival was in the teenage years.

Thông thường, xe lăn sẽ cần thiết vào cuối thập kỷ đầu tiên và tuổi thọ trung bình là ở tuổi thiếu niên.

Oliver has flown with his dad from California to Royal Manchester Children's Hospital for the start of a groundbreaking medical trial.

Oliver đã cùng bố từ California đến Bệnh viện Nhi Hoàng gia Manchester để bắt đầu một thử nghiệm y tế đột phá.

Đối với chúng tôi, mọi thứ đều là một cuộc chạy đua với thời gian.

You know, at the end of the day, we just want the kids to be, you know, healthy and have a more normal lifestyle than, you know, than they have right now.

Cuối cùng thì, chúng tôi chỉ muốn các con khỏe mạnh và có một cuộc sống bình thường hơn, bạn biết đấy, hơn là cuộc sống hiện tại của chúng.

Oliver is having his blood filtered to remove stem cells.

Oliver đang được lọc máu để loại bỏ tế bào gốc.

These special cells are going to be tweaked, genetically altered in the lab.

Những tế bào đặc biệt này sẽ được chỉnh sửa, biến đổi gen trong phòng thí nghiệm.

It's taken just over three hours to collect them, but this is just the first stage.

Việc thu thập chúng mất hơn ba giờ, nhưng đây mới chỉ là giai đoạn đầu tiên.

Oliver's cells are transferred to labs at London's Great Or Hospital.

Các tế bào của Oliver được chuyển đến các phòng thí nghiệm tại Bệnh viện Great Ormond ở London.

Scientists use a harmless virus to insert a working copy of the faulty gene into each of Ollie's stem cells.

Các nhà khoa học sử dụng một virus vô hại để đưa một bản sao hoạt động của gen lỗi vào từng tế bào gốc của Ollie.

The gene gives instructions to the cells to start producing the missing enzyme, which should get to all parts of the body, including the brain, with the aim of halting further physical and, and

Gen này sẽ hướng dẫn các tế bào bắt đầu sản xuất enzyme bị thiếu, thứ mà lẽ ra sẽ đi đến tất cả các bộ phận của cơ thể, bao gồm cả não, với mục đích ngăn chặn sự tiến triển về thể chất và

It's February and Oliver is back in Manchester, this time with his mum.

Vào tháng 2, Oliver trở lại Manchester, lần này cùng mẹ.

Chúng ta phải lấy lại một cái trước đã.

His genetically altered stem cells are here too.

Các tế bào gốc đã biến đổi gen của cậu bé cũng ở đây.

The cells are slowly brought to body temperature.

Các tế bào được làm ấm dần đến nhiệt độ cơ thể.

Và đây là khoảnh khắc quan trọng.

Oliver is the first child in the world to be given this one off treatment to combat Hunter Syndrome.

Oliver là đứa trẻ đầu tiên trên thế giới nhận được liệu pháp điều trị một lần này để chống lại hội chứng Hunter.

Researchers at the University of Manchester and clinicians have spent 15 years developing the gene therapy.

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Manchester và các bác sĩ lâm sàng đã dành 15 năm để phát triển liệu pháp gen.

So having an effective treatment that deals with all aspects of Hunter syndrome would be utterly life transforming for families.

Vì vậy, có một phương pháp điều trị hiệu quả giải quyết mọi khía cạnh của hội chứng Hunter sẽ hoàn toàn thay đổi cuộc sống của các gia đình.

It would mean moving from a constant life of medical interventions and slow decline and an early death to a life where there's hope.

Điều đó có nghĩa là chuyển từ cuộc sống luôn phải can thiệp y tế, suy giảm sức khỏe dần dần và tử vong sớm sang một cuộc sống có hy vọng.

Three months later, the entire family is over from California, including Oliver's brother Skylar, who's 5.

Ba tháng sau, cả gia đình đã từ California đến, bao gồm cả anh trai của Oliver, Skylar, 5 tuổi.

He also has Hunter syndrome, but was too old for this trial.

Cậu bé cũng mắc hội chứng Hunter, nhưng đã quá tuổi để tham gia thử nghiệm này.

Skylar receives a weekly infusion of enzymes.

Skylar nhận được liệu pháp enzyme truyền tĩnh mạch hàng tuần.

This helps prevent damage to the body, but they don't get to the brain.

Điều này giúp ngăn ngừa tổn thương cho cơ thể, nhưng enzyme không đến được não.

By contrast, Oliver has been able to come off all treatment because the gene therapy is working.

Ngược lại, Oliver đã có thể ngừng mọi điều trị vì liệu pháp gen đang có hiệu quả.

I want to pinch myself every time I tell people, you know, Oliver is making his own enzymes.

Tôi muốn véo má mình mỗi lần nói với mọi người rằng Oliver đang tự sản xuất enzyme của mình.

Every time we talk about it, I wanted to cry because it's just so amazing.

Mỗi lần chúng tôi nói về điều đó, tôi muốn khóc vì nó thật tuyệt vời.

My wish upon the star is for Skylar to be able to get the same treatment.

Điều ước của tôi là Skylar cũng được nhận cùng phương pháp điều trị này.

As devastating as the news was that Both kids had MPS2 hunter syndrome.

Tin tức cả hai đứa trẻ đều mắc hội chứng Hunter MPS2 thật tàn khốc.

With this gene therapy, it feels like Oliver got a reset in his life and gets a start, you know, with almost a fresh slate, you know, and

Với liệu pháp gen này, Oliver như được khởi động lại cuộc đời và bắt đầu lại, với một khởi đầu mới mẻ.

that's why I want the same thing for Skylight.

Đó là lý do tại sao tôi cũng mong muốn điều tương tự cho Skylar.

The trial is funded by a medical charity, LifeArc.

Thử nghiệm được tài trợ bởi một tổ chức từ thiện y tế, LifeArc.

Unusually, there's no pharmaceutical company involved.

Khác thường là không có công ty dược phẩm nào tham gia.

Doctors remain cautious, but are thrilled.

Các bác sĩ vẫn thận trọng, nhưng rất vui mừng.

The ambition is it could be a permanent fix for Hunter Syndrome.

Mục tiêu là nó có thể là một giải pháp vĩnh viễn cho hội chứng Hunter.

Chúng tôi rất hạnh phúc, rất hài lòng với sự tiến bộ của con.

Kết quả của con bé thật tuyệt vời.

I've been waiting 20 years for this, to see a boy like Ollie doing as well as he has, and

Tôi đã chờ đợi 20 năm cho điều này, để thấy một cậu bé như Ollie tiến triển tốt như vậy, và

His spirit, his speech has gotten exponentially better, his mobility has gotten better, his agility, his cognitive, everything from his learning curve hasn't just gone up, but

Tinh thần, khả năng nói của con đã tốt hơn gấp bội, khả năng vận động của con đã tốt hơn, sự nhanh nhẹn, nhận thức, mọi thứ từ đường cong học tập của con không chỉ đi lên, mà

So no more medication, no more infusions.

Vậy là không còn thuốc men, không còn truyền dịch nữa.

As close to a normal life as we can give him at this point.

Mang lại cho con một cuộc sống gần như bình thường nhất có thể ở thời điểm này.

Yeah, that's all we dream for for both our kids, honest.

Đúng vậy, đó là tất cả những gì chúng tôi mơ ước cho cả hai đứa con của mình, thật lòng mà nói.

Ollie is one of five boys who are part of this world first gene therapy trial.

Ollie là một trong năm cậu bé tham gia thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới này.

if successful, it would transform their life chances and give hope to other families affected by this rare and often devastating condition.

nếu thành công, điều đó sẽ thay đổi hoàn toàn cơ hội sống của các em và mang lại hy vọng cho các gia đình khác mắc phải căn bệnh hiếm gặp và thường tàn khốc này.

Gene therapy is making huge strides in tackling rare diseases, so the outlook has never been so promising.

Liệu pháp gen đang có những bước tiến vượt bậc trong việc giải quyết các bệnh hiếm gặp, vì vậy triển vọng chưa bao giờ hứa hẹn đến vậy.

Cậu bé mắc bệnh hiếm khiến bác sĩ kinh ngạc sau liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới | BBC News (Boy with rare condition amazes doctors after world-first gene therapy | BBC News)

Subtitles ListPlay Video

Cậu bé mắc bệnh hiếm khiến bác sĩ kinh ngạc sau liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới | BBC News (Boy with rare condition amazes doctors after world-first gene therapy | BBC News)

cognitive

progress

devastating

tackle